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Peroxisomal Biogenesis Disorders - 25 Studies Found
Estado | Estudiar |
Active, not recruiting |
Nombre del estudio: MD1003-AMN MD1003 in Adrenomyeloneuropathy Condición:
Fecha: 2016-11-09 Intervenciones:
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Recruiting |
Nombre del estudio: Newborn Screening for Adrenoleukodystrophy Condición: Adrenoleukodystrophy Fecha: 2016-10-31 Intervenciones: Procedure: newborns testing for ALD Routine newborn screening dried blood spots sample is used to test i |
Not yet recruiting |
Nombre del estudio: Early Diagnosis Of Childhood Cerebral ALD Condición: Adrenoleukodystrophy Fecha: 2016-10-25 |
Enrolling by invitation |
Nombre del estudio: Long-term Follow-up of Subjects With Cerebral Adrenoleukodystrophy Who Were Treated With Lenti-D Drug Product Condición:
Fecha: 2015-08-12 Intervenciones: Genetic: transduced CD34+ hematopoietic stem cell Autologous hematopoietic stem cells (HSCs) collected f |
Recruiting |
Nombre del estudio: Inherited Retinal Degenerative Disease Registry Condición:
Fecha: 2015-04-03 |
Withdrawn |
Nombre del estudio: MT2014-14 IT-MSC for Advanced Cerebral Adrenoleukodystrophy (cALD) Condición: Cerebral Adrenoleukodystrophy Fecha: 2015-03-27 Intervenciones: Biological: Mesenchymal Stem Cells |
Recruiting |
Nombre del estudio: UCB Transplant of Inherited Metabolic Diseases With Administration of Intrathecal UCB Derived Oligodendrocyte-Like Cells Condición:
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Available |
Nombre del estudio: Expanded Access for Lorenzo's Oil (GTO/GTE) in Adrenoleukodystrophy Condición: X-linked Adrenoleukodystrophy Fecha: 2014-05-05 Intervenciones: Drug: Lorenzo's Oil Oral use of Lorenzo's oil to lower very long chain fatty acids |